Questo articolo è apparso in "Le Chaînon - la rivista delle associazioni di pazienti e parenti", n. 52 a settembre 2020.
Una ricerca condotta dal professor Sandy Tubeuf e dalla dottoressa Setti Rais (Leuven Institute of Data Analysis and Modeling in Economics and Statistics) sulle questioni economiche nel contesto delle malattie rare mostra che, se da un lato la regolamentazione dei farmaci orfani ha portato a un aumento del numero di studi clinici e di pubblicazioni scientifiche sulle malattie rare, dall'altro questo aumento ha avuto almeno due effetti perversi:
- Gli investimenti in ricerca e sviluppo riguardano principalmente le malattie rare che si manifestano in età adulta, mentre le malattie rare che colpiscono l'infanzia ricevono gli investimenti più bassi, anche se una malattia rara su due colpisce i bambini;
- Anche se ci sono più farmaci orfani sul mercato, i prezzi molto alti applicati dalle aziende farmaceutiche sono una barriera all'accesso effettivo a questi farmaci.
Per superare queste difficoltà, gli autori raccomandano, in primo luogo, di per promuovere realmente la ricerca attraverso la creazione e la condivisione di banche dati che possano far progredire le conoscenze sulle malattie rare.
In secondo luogo, gli autori insistono su la necessità di aumentare il coordinamento e quindi il potere contrattuale dei responsabili politici nei confronti dell'industria per bilanciare la condivisione dei rischi di sviluppo dei farmaci e per negoziare meglio i loro prezzi.
In terzo luogo, per mitigare le motivazioni di profitto dell'industria, i ricercatori sostengono la necessità di prezzi più equi che deriverebbero da una maggiore trasparenza dei costi di ricerca e sviluppo e dalla considerazione del bene comune della società.
Professor Sandy Tubeuf, Economia sanitaria, UCL e Romain ALDERWEIRELDT, Fondazione 101 Genomi
Per maggiori informazioni:
https://www.regardseconomiques.be/index.php/index.php?option=com_reco&view=article&cid=198.