Dieser Artikel erschien in "Le Chaînon - la revue des associations de patients et de proches", N°52 im September 2020.
Die von Professor Sandy Tubeuf und Dr. Setti Rais (Louvain Institute of Data Analysis and Modeling in Economics and Statistics) durchgeführten Untersuchungen zu den wirtschaftlichen Herausforderungen im Zusammenhang mit seltenen Krankheiten zeigen, dass die Regulierung von Orphan Drugs zwar zu einem Anstieg der Anzahl klinischer Studien und wissenschaftlicher Veröffentlichungen zu seltenen Krankheiten geführt hat, dieser Anstieg jedoch mindestens zwei negative Auswirkungen hatte:
- Investitionen in Forschung und Entwicklung kommen vor allem seltenen Krankheiten zugute, die im Erwachsenenalter auftreten, und seltene Krankheiten, die im frühen Kindesalter auftreten, erhalten die geringsten Investitionen, obwohl jede zweite seltene Krankheit Kleinkinder betrifft ;
- Auch wenn mehr Medikamente für seltene Erkrankungen auf dem Markt sind, stellen die sehr hohen Preise, die von den Pharmaunternehmen verlangt werden, ein Hindernis für den tatsächlichen Zugang zu diesen Medikamenten dar.
Um diesen Schwierigkeiten entgegenzuwirken, empfehlen diese Autoren erstens, dass man die Forschung wirklich zu fördern, indem Datenbanken eingerichtet und gemeinsam genutzt werden, die einen echten Wissenszuwachs über seltene Krankheiten ermöglichen.
Zweitens betonen die Autoren die Notwendigkeit, die Koordination und damit die Verhandlungsmacht der politischen Entscheidungsträger gegenüber der Industrie zu erhöhen, um die Verteilung der Risiken bei der Arzneimittelentwicklung auszugleichen und die Preise besser auszuhandeln.
Drittens schließlich plädieren die Forscherinnen, um das Gewinnziel der Industrie abzuschwächen, für die Anwendung gerechterer Preise, die sich aus einer größeren Transparenz der Forschungs- und Entwicklungskosten und der Berücksichtigung des Gemeinwohls der Gesellschaft ergeben würden.
Professor Sandy Tubeuf, Gesundheitsökonomie, UCL und Romain ALDERWEIRELDT, 101 Genomes Foundation
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https://www.regardseconomiques.be/index.php/index.php?option=com_reco&view=article&cid=198.