Am 25. April 2019 verlieh der Fonds Baillet Latour seinen Kredit für medizinische Forschung 2019 in Höhe von insgesamt 750.000 Euro an Prof. Julie De Backer (Universität Gent und Co-Vorsitzende des wissenschaftlichen Ausschusses des 101 Genome Marfan Projekts) und seinen Gesundheitspreis 2019 in Höhe von 250.000 Euro an Prof. Catherine Boileau (Hôpital Bichat und Mitglied des wissenschaftlichen Ausschusses des 101 Genome Marfan Projekts) in der Königlichen Akademie von Belgien in Anwesenheit Ihrer Majestät Königin Mathilde von Belgien am 25. April 2019. Eingeladen waren die Damen Yvonne Jousten und Douchka Peyra, Ehrenpräsidentin bzw. Präsidentin der Belgischen Marfan-Syndrom-Vereinigung, sowie Ludivine und Romain Alderweireldt-Verboogen für die 101 Genomes Foundation.
Die Vergabe von insgesamt einer Million Euro an die Marfan-Spezialisten Julie De Backer und Catherine Boileau für die weitere Erforschung von Herz-Kreislauf-Erkrankungen ist eine großartige Nachricht für alle Menschen, die am Marfan-Syndrom und verwandten Krankheiten leiden. Diese Summe wird die Hoffnung nähren, die Lebensbedingungen der Patienten zu verbessern [1].
Als Professor Julie De Backer und Professor Catherine Boileau vor Ihrer Majestät Königin Mathilde von Belgien und einer aufmerksamen Menge ausgewählter Gäste über das Marfan-Syndrom sprachen, stand dies im krassen Gegensatz zu der Einsamkeit, die man in einem Krankenhauszimmer angesichts der Krankheit empfinden kann. In Bezug aufawarness in Bezug auf die Krankheit wahrscheinlich selten besser! Bravo Ladies!
In ihrer Empfangsrede hatte Professor Julie De Backer Gelegenheit zu erläutern, dass das Projekt im Bereich der Herz-Kreislauf-Erkrankungen, für das sie den Kredit Fonds Baillet-Latour erhalten hat, darin besteht, "? eine integrierte Plattform für die Entwicklung einer präziseren Medizin im Bereich der erblichen thorakalen Aortenerkrankungen zu konzipieren " [2].
Professor Julie De Backer beschrieb dann die drei Dimensionen, auf denen diese Plattform beruht, nämlich :
- das Europäische Referenznetz für seltene Gefäßerkrankungen VASCERN [3];
- die genetische und phänotypische Datenbank, die vom Montalcino Aortic Consortium (MAC) [4]; und
- die von der 101 Genomes Foundation (F101G) eingerichtete Genomdatenbank [5].
Die Überraschung, als Professor Julie De Backer die Rolle des 101-Genom-Projekts, das dem Marfan-Syndrom gewidmet ist, in der Architektur ihrer Forschung darlegte, hat uns sehr berührt und uns in der Bedeutung der Arbeit der F101G bestärkt, um der Wissenschaft Fortschritte zu ermöglichen.
Professor Julie De Backer fuhr fort, die Forschungsschritte zu beschreiben, die mithilfe der integrierten Plattform durchgeführt werden können, und schloss, indem sie die Bedeutung der Patienten in ihrer Forschung betonte und die Investition von Yvonne Jousten würdigte.
Bei der Entgegennahme des Preises betonte Professor Catherine Boileau die Dringlichkeit, die Mechanismen, die bei seltenen Krankheiten wirken, zu erforschen und besser zu verstehen, da ihr Verständnis neue therapeutische Ansätze für diese Krankheiten, aber auch für andere, viel weniger seltene Krankheiten, bei denen ähnliche Mechanismen wirken, ermöglicht.
Sie erklärte sehr konkret, dass ihre Arbeiten über seltene Formen der familiären Hypercholesterinämie und der vaskulären Atherosklerose zur Identifizierung von Mutationen im PCSK9-Gen geführt haben, deren schützende Wirkung durch die Entwicklung von Inhibitoren dieses Gens repliziert werden konnte, wodurch neue Cholesterinbehandlungen für die Allgemeinbevölkerung angeboten werden konnten [6]!
Professor Catherine Boileau machte deutlich, dass das Ziel ihrer laufenden Arbeit darin besteht, "... zu diagnostischen und prädiktiven Gravitationstests zu führen und neue therapeutische Ziele zu identifizieren "[7] für Patienten mit dem Marfan-Syndrom. Und genau daran arbeitet sie im wissenschaftlichen Ausschuss des 101 Marfan Genome Project!
Natürlich waren wir alle besonders euphorisch auf dem Empfang, der auf die Preisverleihung folgte!
Nochmals herzlichen Glückwunsch an diese beiden großartigen Damen, die das Wissen über das Marfan-Syndrom und die Probleme mit der Aorta voranbringen.
Was für ein großartiger Tag für die Marfan-Gemeinschaft!
Ludivine & Romain
[1] Und in diesem Sinne ist die Passage in der Pressemitteilung, die die Verleihung des Credits an Professor Julie De Backer begleitet und ihre Forschungen zu TGFβ und vor allem NO erwähnt, besonders ermutigend: "... Die Forschungen von Professor De Backer und seinem Team haben bereits zu einem besseren Verständnis der zugrunde liegenden Ursachen der kardiovaskulären Schäden bei diesen Störungen geführt. So haben sie das Konzept der Mechanosignalisalion vertieft, genauer gesagt die Rolle mehrerer Signalwege, darunter die TGFβ- und NO-Signalisierung. ". http://www.fondsbailletlatour.com/media/misc_media/20190425-CP-FBL_CreditRechercheMedicale-FR.pdf).
[2] Freie Übersetzung von " Designing an integrated platform for the development of more precise medicine in Heritable Thoracic Aortic Disease ".
[3] Weitere Informationen über VASCERN finden Sie in : https://vascern.eu/
[4] Weitere Informationen über MAC finden Sie in : http://www.montalcinoaorticconsortium.org/
[5] www.f101g.org
[6] " Im Bereich der familiären Hypercholesterinämie (FH) war sie die erste, die die Existenz von völlig unbekannten Akteuren im Cholesterinstoffwechsel postulierte und dann nachwies. So identifizierte sie die ersten funktionsverändernden Mutationen in PCSK9 sowohl bei FH-Patienten als auch bei anderen atheromatösen Dyslipidämien. Diese außergewöhnliche Entdeckung ermöglichte die Entwicklung verschiedener Klassen von Anti-PCSK9-Therapien. Diese Produkte erweisen sich als die wirksamsten Cholesterinsenker seit der Entdeckung und Anwendung der Statine vor über 30 Jahren. " http://www.fondsbailletlatour.com/media/misc_media/20190425-CP-FBL_PrixSante-FR.pdf
[7] http://www.fondsbailletlatour.com/media/misc_media/20190425-CP-FBL_PrixSante-FR.pdf